{"id":5080,"date":"2020-05-18T16:46:53","date_gmt":"2020-05-18T16:46:53","guid":{"rendered":"https:\/\/www.sportsnewsforyou.com\/?p=5080"},"modified":"2020-05-18T16:46:53","modified_gmt":"2020-05-18T16:46:53","slug":"nouvel-espoir-de-therapie-genique-contre-lhemophilie","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/googmn.com\/?p=5080","title":{"rendered":"Nouvel espoir de th\u00e9rapie g\u00e9nique contre l\u2019h\u00e9mophilie"},"content":{"rendered":"<p>L\u2019h\u00e9mophilie de type A est une maladie sanguineg\u00e9n\u00e9tique qui affecte un homme sur 5 000. En cas deblessure, le sang ne coagule pas. Le facteur VIII est absent et nepermet pas la synth\u00e8se de la fibrine, qui \u201ccolmate\u201c lesplaies. Les saignements spontan\u00e9s ne sont paspr\u00e9visibles et peuvent intervenir au niveau desarticulations, des muscles et dans les tissus souples. En cas denon-traitement, ces ph\u00e9nom\u00e8nes sontparticuli\u00e8rement douloureux, peuvent endommagerl\u2019articulation et mettre le pronostic vital enp\u00e9ril.<br \/>\nUne seule prot\u00e9ine manquant \u00e0 l\u2019appel, lath\u00e9rapie g\u00e9nique apparaissait comme la solutionid\u00e9ale. Mais la taille du facteur VIII a handicap\u00e9les pr\u00e9c\u00e9dentes tentatives. Pour \u00e9viter ceprobl\u00e8me, la nouvelle technique utilise une mol\u00e9culebaptis\u00e9e \u201cRNA trans-splicing\u201c, produisant l\u2019ARN qui varemplacer l\u2019ARN d\u00e9fectueux. Ainsi \u201ccorrig\u00e9\u201c, lemat\u00e9riel g\u00e9n\u00e9tique fabriquera le facteur VIIIinitialement absent. \u201cLes r\u00e9sultats pr\u00e9liminairessont tr\u00e8s encourageants\u201c t\u00e9moigne le Dr. Hengkun Chao\u201cApr\u00e8s injection du traitement chez une souris souffrantd\u2019h\u00e9mophilie A, les niveaux de facteurs VIII dans lesang sont pass\u00e9s de moins de 1 % \u00e0 un maximum de 20 %de l\u2019activit\u00e9 normale du facteur VIII\u201c. Ce niveau estsuffisant pour la coagulation dans des situations normales.<br \/>\nCette d\u00e9couverte n\u2019est pas la premi\u00e8re dugenre. D\u00e9but 2002, une \u00e9quipe am\u00e9ricaineobtenait des r\u00e9sultats \u00e9tonnants, \u00e9galementchez la souris. Le mat\u00e9riel inject\u00e9 \u00e9tait unassemblage de cellules endoth\u00e9liales qui tapissent lesvaisseaux sanguins et un g\u00e8ne codant pour le facteur VIII.\u201cAlors que nous aurions qualifi\u00e9 une augmentation de 50 % dufacteur VIII comme un bon r\u00e9sultat, nous avons plus de 100 %des quantit\u00e9s normales chez ces souris\u201c d\u00e9clarait lePr. Hebel. En juin 2001, l\u2019\u00e9quipe de David Rothpr\u00e9levait des cellules sur les malades (des fibroblastescutan\u00e9s) et les modifiait afin qu\u2019elles expriment lefacteur VIII initialement absent. Apr\u00e8s inoculation de cescellules, les taux de cette prot\u00e9ine dans le plasma sanguinont augment\u00e9 chez quatre des six patients.<br \/>\nAutant de pistes laissent augurer d\u2019un prochain succ\u00e8sde la th\u00e9rapie g\u00e9nique face \u00e0 cette maladieport\u00e9e par le chromosome X.<br \/>\n<strong>Sources :<\/strong> Communication lors du symposiumpr\u00e9sidentiel de l\u2019American Society of Gene Therapy<br \/>\nBlood, 15 january 2002, Vol. 99, N\u00b02, pp.457-462<br \/>NEJM, Volume 344:1735-1742, June 7, 2001, Number 23Click Here: <a href='https:\/\/www.jerseytienda.com\/river-plate.html' title='camiseta river plate'>camiseta river plate<\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>L\u2019h\u00e9mophilie de type A est une maladie sanguineg\u00e9n\u00e9tique qui affecte un homme sur 5 000. En cas deblessure, le sang ne coagule pas. Le facteur VIII est absent et nepermet pas la synth\u00e8se de la fibrine, qui \u201ccolmate\u201c lesplaies. 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